南科大教授开动基因手术刀双胞胎婴儿基因首被编辑|第一财经

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南科大教授开动基因手术刀，首例双胞胎婴儿基因被编辑
首例免疫基因的婴儿在中国诞生了，一对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。
11 月 26 日，人民网刊发了一篇《世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生》的报道。报道称，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于 11 月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。
这一消息震惊了学术界。
" 这事件已经远远超出了技术问题的范畴，后果不可预测，一定是伦理争论的焦点。即使技术是 100% 可靠，人类是否可以或应该编辑自己的生殖细胞和胚胎，（看到这个消息）绝大多数人肯定大脑一片空白，包括我自己。" 清华大学艾滋病综合研究中心常务副主任张林琦对第一财经记者表示。
贺建奎，南方科技大学生物系副教授。主要研究实验室用物理，统计和信息学的交叉技术来研究复杂的生物系统。研究集中于免疫组库测序，个体化医疗，生物信息学和系统生物学。贺建奎拥有多学科交叉的背景，并在基因测序仪研究， CRISPR 基因编辑，生物信息学等多个领域取得研究突破。他的实验室将高通量测序应用到免疫细胞受体库的多样性研究。
这个实验始于 2017 年 3 月，截止到 2019 年 3 月。从《深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会审查申请书》描述可以看出，此研究拟采用 CRISPR-Cas9 技术对胚胎进行编辑，通过胚胎植入前遗传学检测和孕期全方位检测可以获得具有 CCR5 基因编辑的个体，使婴儿从植入母亲子宫之前就获得了抗击霍乱、天花或艾滋病的能力。
" 现在贺教授不接受媒体采访，过几天统一回应。对于此例研究，更多信息不能透露，这个实验不是因为母亲有艾滋病，也不能透露婴儿是在哪个医院出生的，因为个人隐私不能说太多。" 负责贺建奎媒体的负责人陈远林对第一财经记者表示。
据人民网报道，贺建奎介绍，基因编辑手术比起常规试管婴儿多一个步骤，即在受精卵时期，把 Cas9 蛋白和特定的引导序列，用 5 微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用 "CRISPR/Cas9" 基因编辑技术，这种技术能够精确定位并修改基因，也被称为 " 基因手术刀 "。
这次基因手术修改的是 CCR5 基因，而 CCR5 基因是 HIV 病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一。此前资料显示，在北欧人群里面有约 10% 的人天然存在 CCR5 基因缺失。拥有这种突变的人，能够关闭致病力最强的 HIV 病毒感染大门，使病毒无法入侵人体细胞，即能天然免疫 HIV 病毒。
贺建奎还将在峰会现场展示他领导的项目组在小鼠、猴和人类胚胎的实验数据。在 50 枚人类胚胎基因测序结果显示，未发现脱靶现象；而所有人类正常胚胎里面，有超过 44% 的胚胎编辑有效。贺建奎还展示此次基因手术婴儿脐带血的检测结果，证明基因手术成功，并未发现脱靶现象。他表示，结果仍然需要时间观察与检验，因此准备了长达 18 年的随访计划。
责任编辑：陈靖